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罹患罕見遺傳性眼睛疾病失明的患者有福了，美國食品藥物管理局FDA，上個月19號核准美國第一款基因療法的新藥，讓失明的患者重見光明。只不過，新藥的售價貴到簡直就是天價，打一劑要花42.5萬美元，約合台幣1265萬，如果兩隻眼睛都治好，就要花2530萬元台幣。失明的病患口袋不夠深。恐怕只能繼續生活在黑暗當中。

「萊伯氏先天性黑蒙症」簡稱LCA，是遺傳性視網膜病變，會導致患者失明。美國史帕克藥廠成功研發基因療法的新藥「拉斯透那」，可望讓患者眼前不再一片黑暗。廠商解釋，新藥能修復患者的雙等位基因RPE65突變來達到治療效果。因為根據醫學文獻，LCA患者的RPE65突變，造成視網膜錐狀細胞和桿狀細胞等感光細胞逐漸失去功能而壞死，最後完全失明。美國目前有大約1000個病例，預計每年還會增加10到20名病患。基因療法已經成為全球研究新藥的顯學，但藥價始終貴的嚇人。FDA上個月核准「拉斯透那」上市，外界原本預估藥價會高達100萬美元，約台幣3000萬，雖然3號敲定一劑要花42.5萬美元，約合台幣1265萬，不到原本預估的一半，藥商也強調，用藥之後如果無效會退錢，但藥價仍然貴到爆，一般遺傳性眼睛疾病失明經濟難以負擔，恐怕還是必須忍受失明的折磨。